Pesquisa e Inovação

Terapias gênicas

Atuamos de forma integrada e translacional no desenvolvimento de terapias gênicas inovadoras voltadas a doenças genéticas complexas e de alto impacto clínico, com destaque para a distrofia muscular de Duchenne, doenças neurodegenerativas causadas por expansão de trinucleotídeos e condições do espectro do autismo.

Combinamos abordagens de biologia molecular, engenharia genética e biologia sintética para o desenho e a validação de vetores virais e não virais, estratégias de modulação gênica, edição genômica e modelos celulares derivados de pacientes, incluindo células-tronco pluripotentes induzidas. Nosso foco está no desenvolvimento de intervenções terapêuticas baseadas na compreensão dos mecanismos patogênicos centrais dessas doenças e na conversão desse conhecimento em soluções terapêuticas robustas, seguras e escalonáveis, com clara orientação para a aplicação clínica e potencial incorporação no sistema público de saúde.
 

Pesquisadores:

 - Ernesto da Silveira Goulart Guimarães
 - Mayana Zatz
 - Maria Rita Passos-Bueno